Le traitement par hormone de croissance (growth hormone, GH) des patients adultes déficitaires en GH (GHD) diminue la masse grasse, en moyenne de 3 kg, principalement au niveau de la graisse abdominale (viscérale), normalise la masse maigre en stimulant la croissance du muscle squelettique et, en corrigeant la déshydratation, restaure l'équilibre hydrique de l'organisme. La minéralisation osseuse est aussi augmentée (de façon modeste) de 2 à 10 % en moyenne après 12 voire 24 mois de traitement par GH. Parallèlement, les marqueurs d'ostéoformation et d'ostéorésorption augmentent. L'effet anabolique de la GH sur le métabolisme osseux est biphasique : elle agit d'abord sur la résorption osseuse puis sur l'ostéoformation. L'amélioration nette de la capacité d'exercice physique et, en particulier, de la résistance à l'effort a été confirmée par des mesures objectives. Ses mécanismes sont multiples : augmentation du volume musculaire, mais également augmentation du débit cardiaque et stimulation de l'érythropoïèse. À l'échocardiographie, la masse ventriculaire gauche est augmentée de manière significative, de même que l'épaisseur du septum interventriculaire et de la paroi postérieure, que le diamètre télédiastolique du ventricule gauche et le volume d'éjection systolique. Le traitement par GH diminue l'épaisseur intima–média de la carotide et normalise la réponse vasodilatatrice endothélium-dépendante (médiée par le NO) des artères. Le métabolisme basal (même rapporté à la masse grasse) augmente sous traitement par l'hormone de croissance (growth hormone, GH). Il en est de même de la glycémie et de l'insulinémie : heureusement la tolérance glucidique reste satisfaisante, voire s'améliore. Quant au profil lipidique, il tend aussi à s'améliorer : réduction significative du cholestérol total, du LDL-cholestérol, alors que la concentration de triglycérides ou le HDL-cholestérol ne sont pas significativement modifiés. Plus qu'un véritable effet sur la qualité de vie, le traitement par GH est associé à une amélioration du bien-être psychologique. Les meilleurs résultats sont obtenus chez les patients dont la qualité de vie est la plus altérée au départ, chez les femmes plus que chez les hommes et chez les GHD ayant débuté à l'âge adulte plus que, paradoxalement, chez les GHD ayant débuté dans l'enfance. À long terme (sept voire dix ans de traitement) les doses de GH nécessaires ont tendance à diminuer, mais les effets sont maintenus pour la plupart.